Szczególne postępy w leczeniu dzieci z hemofilią zostały osiągnięte w ciągu ostatnich kilkudziesięciu lat. Wcześniej pacjenci niezbędnie musieli spędzać w szpitalu długie okresy czasu, aby otrzymać niezbędne leczenie. Na szczęście teraz sytuacja wygląda zupełnie inaczej, jednak nadal pozostaje wiele do zrobienia – mówi Irena Woźnica-Kraczmarz, specjalista w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie.

Klaudia Torchała: Czy dziś leczenie dzieci chorych na hemofilię jest inne?

Irena Woźnica-Kraczmarz: Tak, dziś pacjenci mają dostęp do bardzo nowoczesnych preparatów, które można podawać w domu, co znacznie przyspiesza ich powrót do zdrowia, a także zmniejsza liczbę powikłań. Dzięki obecności czynników krzepnięcia w domu, rodzice nie muszą już wybierać się do szpitala, gdy dziecko dozna urazu czy też przyjdzie mu krwawienie. Leczenie jest zdecydowanie lepsze i bardziej skuteczne.

W następnym etapie pojawiły się liofilizowane czynniki krzepnięcia osoczopochodne, które służyły do leczenia pacjentów w szpitalu. Jednak nie było jeszcze żadnych form profilaktycznych. Ci, którzy potrzebowali terapii z powodu krwawień, wciąż musieli odwiedzać szpital.

W ciągu ostatnich 15 lat znacznie się zmieniło. Pacjenci z hemofilią częściej otrzymują lek w warunkach domowych, a pielęgniarki szybko uczą się podawania czynnika. Przychodnie lekarskie są lepiej przygotowane do leczenia, a wiele szpitali ma w swoich placówkach specjalne ośrodki dla pacjentów z chorobami krwi. Jest to ważne, ponieważ ułatwia to wykonywanie złożonych zabiegów i pomaga pacjentom żyć wygodniejszym życiem w warunkach domowych.

2008 rok okazał się przełomowy w leczeniu hemofilii, zwłaszcza jeśli chodzi o ciężkie postacie tej choroby. Przez wprowadzenie programu podawania czynników krzepnięcia, wiele dzieci z ciężką hemofilią otrzymało dostęp do leczenia. Program obejmuje dzieci do 18. roku życia, o ile mają poziom czynnika krzepnięcia krwi VIII poniżej 1 proc. Także w przypadku hemofilii umiarkowanej lub łagodnej, leczenie jest możliwe, jeśli występują krwawienia do stawów.

Dostarczanie czynnika krzepnięcia dla pacjentów objętych programem profilaktycznym odbywa się zazwyczaj raz na cztery tygodnie. Dodatkowo, aby zapewnić wygodne użytkowanie, wiele firm zatrudnia pielęgniarki koordynatorki, które odwiedzają pacjenta i uczą go lub opiekunów, jak podawać lek w warunkach domowych. Jest to duża poprawa w porównaniu do poprzednich lat, gdzie rodzice musieli wielokrotnie jeździć do ośrodka po instrukcje.

Rodzice mają prawo do obaw, szczególnie jeśli chodzi o podawanie leku swoim dzieciom. Na szczęście w POZ zawsze są wykwalifikowane pielęgniarki, które są w stanie pomóc w tej kwestii. Gdy dzieci dorastają, staramy się, aby były w stanie samodzielnie się dalej leczyć, w tym również podawanie leku dożylnie. Uczenie się tego rodzaju umiejętności może w znacznym stopniu przyczynić się do ich samodzielności i pomóc im w dostępie do odpowiedniej opieki medycznej w przyszłości.

Wszystko to wskazuje na to, że w przypadku dzieci, które wymagają długotrwałego leczenia dożylnego, należy zastosować odpowiednie metody profilaktyczne. Wykorzystanie różnych żył może pomóc w zapobieganiu powstawania zrostów i bliznowców. Ponadto, należy wystrzegać się podawania leku dożylnie za szybko, co może wywołać zapalenie żylne. Rodzice powinni być świadomi tego, że długotrwałe podawanie leków dożylnie może mieć negatywny wpływ na żyły dziecka i w razie potrzeby skonsultować się z lekarzem o skutecznych metodach zapobiegania zrostom.

Istnieje alternatywne leczenie hemofilii powikłanej inhibitorem, które jest dostępne w Polsce. Jest to terapia lekiem do podawania podskórnego, dzięki której pacjenci są w stanie skutecznie kontrolować objawy choroby. Może ona być zarezerwowana dla pacjentów z hemofilią powikłaną inhibitorem, którzy nie odnieśli sukcesu w leczeniu czynnikiem VIII lub jeśli ITI nie może być rozpoczęte. Przypadki w Polsce, w których ta terapia jest stosowana, są ograniczone, jednak w moim ośrodku mamy trzech pacjentów pediatrycznych, którzy skutecznie leczą hemofilię z możliwie najgorszym powikłaniem inhibitorem.

Pacjenci z łagodnym przebiegiem choroby mogą mieć urazy i krwawienia, które stanowią zagrożenie dla ich zdrowia. Aby zminimalizować ryzyko, zaleca się stosowanie leku podawanego podskórnie, który pozwala zachować łagodny przebieg choroby. Niemniej jednak, pacjenci i rodzice powinni pamiętać, że mimo stosowania leku nie mogą wszystkiego sobie pozwolić i muszą stosować odpowiednią ostrożność. Chyba, że wymagane są jakieś operacje i zabiegi, to wtedy lek stosowany w profilaktyce krwawień będzie wystarczający.

Porty są alternatywną metodą leczenia, która pozwala skutecznie leczyć dzieci, które nie mogą samodzielnie przyjmować leków. Poprzez port, leki są wstrzykiwane do żyły pacjenta bezpośrednio. Jest to bezpieczne i trwałe rozwiązanie, które może trwać przez wiele miesięcy, a nawet lat.

Ponadto, porty dają rodzinom dzieci i opiekunom poczucie bezpieczeństwa, ponieważ zapewniają one łatwy dostęp do leczenia bez konieczności wielu wizyt w szpitalu. Są one również wygodne, ponieważ rodzice nie muszą być obecni podczas wstrzykiwania leków.

Chociaż założenie vascuportu jest zabiegiem chirurgicznym, który wymaga znieczulenia i uśpienia, to jednak wiele dzieci i rodziców decyduje się na taki krok z uwagi na korzyści, jakie może to przynieść. Wszczepienie specjalnego pojemnika podskórnego, który jest podłączony do żyły, wymaga hospitalizacji i podawania dużych dawek krzepnięcia. Mimo to, prawdopodobieństwo powstania inhibitora jest relatywnie niskie – mniejsze niż 50% po 50 podaniach tego czynnika.

Korzystanie z portu ma swoje wady i zalety. Wymaga to regularnych wizyt lekarskich i wymiany portu, co może wywołać stres u dziecka. Co więcej, istnieje ryzyko, że port może się zanieczyścić lub zakrzepić, co wymaga interwencji medycznej oraz usunięcia go. Jednak zastosowanie portu może być niezbędne dla zapewnienia dziecku odpowiedniego leczenia i, w konsekwencji, poprawy jego stanu zdrowia.

Dlatego też, jako lekarz, uważam, że vascuport jest złem koniecznym, ponieważ jest to dostęp do żyły dziecka, ale wymaga on szczególnej ostrożności ze strony rodziców, aby zapobiec infekcji, a w razie wystąpienia powikłań możliwe jest konieczność dłuższego leczenia lub zabiegu kardiochirurgicznego. Zazwyczaj wymagana jest instalacja vascuportu, gdyż rodzice są nie w stanie podkłuwać żył malutkiego dziecka, jednakże, gdy tylko jest to możliwe, vascuport jest usuwany. Pamiętam jednego pacjenta, który miał vascuport w wieku 18 lat.

Pani wieloletnie doświadczenie pozwala jej zrozumieć, jak trudnym wyzwaniem dla rodziców jest radzenie sobie z sytuacją, gdy ich dziecko zachoruje na hemofilię. Przede wszystkim trzeba wciąż pamiętać o odpowiedniej opiece medycznej, która pozwoli dziecku żyć jak najdłużej, jak najzdrowiej i jak najszczęśliwiej. W takiej sytuacji rodzice muszą poświęcić dużo czasu na edukację i kształtowanie nawyków dziecka, co wcale nie jest łatwe. Warto również im w tym pomóc, poprzez wsparcie psychologiczne dla rodziny.

Matki rodzące dziecko z hemofilią A często potrzebują wsparcia psychologicznego, ponieważ są zdezorientowane i smutne z powodu problemów, na które nie mają wpływu. Terapia pomaga w tym wypadku – program profilaktyki krwawień powinien być rozpoczęty około roku życia dziecka, w zależności od jego aktywności. Najpierw podawane są czynniki podskórnie dwa razy w tygodniu, potem trzy razy w tygodniu, a nawet co drugi dzień. Wsparcie matki w tym trudnym czasie jest niezbędne, aby móc poradzić sobie z chorobą.

Pomyślmy o mamach, które muszą samodzielnie podać leki dożylnie swoim dzieciom. To jest niewątpliwie traumatyczne doświadczenie dla obu stron, jednak nie ma innego wyjścia. Istnieje wiele przypadków, w których nie leczenie i brak profilaktyki krwawień może doprowadzić do nieodwracalnych uszkodzeń stawów. Wczesne włączenie profilaktyki krwawień w okresie między rokiem a drugim życia może zapobiec powstawaniu artropatii hemofilowej, co z pewnością jest lepszym rozwiązaniem, niż późniejsze leczenie uszkodzeń, które nawarstwiły się przez wiele lat.

Jednak wiele rodziców z powodzeniem wykonuje tę trudną pracę. Uczą się wszystkich zasad i procedur przy podawaniu leków małemu dziecku. Przezwyciężają swoje obawy i wykonują wszystkie czynności. Pracując we współpracy z personel medycznym w szpitalu, rodzice nie tylko poznają wszystkie zasady, ale też wzbogacają swoje umiejętności. Dzięki temu stają się w stanie samodzielnie podać lek dziecku w domu.

Mama mojego przyjaciela miała trudną sytuację, gdy jej syn urodził się z hemofilią. Gdy skończył miesiąc była załamana, ponieważ w rodzinie nie było żadnych przypadków tej choroby. Wtedy opieka psychologiczna dla rodziców dzieci z hemofilią nie była jeszcze zbyt rozwinięta. Gdy jej syn zaczął raczkować, była bardzo przestraszona, dzwoniła do mnie regularnie, żebym ją uspokajała i doradzała, jak powinna postępować. Postanowiliśmy, że jej syn będzie miał lek podawany na pogotowiu w jej miejscowości, ale okazało się, że tamtejsze władze nie wyrażają na to zgody. W końcu mama postanowiła, że sama będzie lek podawać swojemu dziecku. Przyjeżdżała do naszego ośrodka, żeby nauczyć się tego, jak prawidłowo to robić. Bywało jednak czasami tak, że dzwoniła i mówiła, że nie jest w stanie już dłużej katować swojego dziecka.

Dziś większość moich pacjentów już pracuje lub uczęszcza do szkoły. Wcześniej, zanim wprowadzono skuteczną profilaktykę, mamy nie zakładały zwykle wychodzenia do pracy aż do 6. roku życia dzieci. Zmieniło się to, gdy udało się wypracować wymagania dla osób z chorobą krwotoczną, aby mogły one uczęszczać do przedszkoli, żłobków i szkół.

Stworzyliśmy plan profilaktyki, aby zapobiec sytuacjom, w których dzieci z hemofilią są oddzielane od swoich rówieśników. Aby to osiągnąć, napisałam tysiące zaświadczeń, że dzieci te powinny pozostać w grupie rówieśniczej i aktywnie uczestniczyć w zajęciach szkolnych. W 2008 roku dyrektorzy szkół stawali w obronie dzieci z hemofilią, proponując indywidualne nauczanie. Jednak dzięki naszym wysiłkom udało nam się zmienić tę sytuację na lepszą.

Chociaż problemem jest to, że dziecko może sobie zrobić krzywdę w przedszkolu, pamiętajmy, że profilaktyczne leczenie hemofilii zmniejsza ryzyko urazów. Większość leków ma krótki okres półtrwania, co oznacza, że należy je stosować codziennie, aby zabezpieczyć dziecko przed powikłaniami. Jednak pojawia się pytanie: jak można kłuć codziennie małe dziecko? Jak można to wyeliminować?

Mały hemofilik to wyjątkowo silny pacjent – jego cierpliwość i pogodność są zasługą rodziców, którzy zapewniają mu regularną opiekę. Zmaga się nie tylko z wszystkimi dolegliwościami dziecka, ale i z poważną chorobą. Chociaż na widok konieczności pobrania krwi malec może się przestraszyć, to jednak ogólnie jest to normalne dziecko. Czasami jego stan zdrowia jest poważny, a krwawienia do mózgu i padaczka mogą prowadzić do niepełnosprawności intelektualnej.

Wiadomość pochodzi z serwisu: pap-mediaroom.pl