Odkrycie skutecznej terapii na nieuleczalną do tej pory chorobę to ogromna nadzieja dla chorego i jego najbliższych, jednak długa droga dzieli od skutecznego leczenia. Eksperci skomentowali najnowsze odkrycie dotyczące możliwości przywrócenia naturalnego procesu produkcji insuliny u osób z cukrzycą typu 1, co mogłoby zakończyć uciążliwą terapię wstrzyknięć podskórnych.

Choroba, o której mowa, polega na wyniszczeniu komórek beta wysp trzustkowych, odpowiedzialnych za produkcję insuliny. Osoby cierpiące na cukrzycę typu 1 muszą regularnie dostarczać insuliny z zewnątrz za pomocą penów lub pomp insulinowych, ponieważ jest ona niezbędna do życia. Niestety, nadal nie wynaleziono skuteczniejszej terapii, która mogłaby zatrzymać proces wyniszczania komórek beta w trzustce.

„Od wielu lat trwają prace nad wyizolowaniem nowych komórek beta wysp trzustkowych, które produkują insulinę. Dotychczas nie zakończyły się one sukcesem. Wprawdzie udało się wytworzyć komórki, które produkują insulinę, ale nie produkowały one insuliny w układzie sprzężenia zwrotnego. To znaczy pobudzone glukozą wyrzucały insulinę, natomiast gdy spadało stężenie glukozy, nie zatrzymywały wydzielania insuliny. Dlatego na razie doszliśmy w badaniach do badań na zwierzętach„ – wyjaśnił w rozmowie z Serwisem Zdrowie prof. dr hab. n. med. Krzysztof Strojek, konsultant krajowy ds. diabetologii.

Ostatnio naukowcy z australijskiego Baker Heart i Diabetes Institute opublikowali wyniki swojego badania w czasopiśmie „Nature”. W badaniu pobudzili komórki progenitorowe, które wyściełają kanaliki trzustki, do reagowania na glukozę i wytwarzania insuliny w ciągu zaledwie 48 godzin. Udało im się to za pomocą dwóch dostępnych leków, które są zatwierdzone przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia rzadkich nowotworów.

Badania naukowców z australijskiego Baker Heart i Diabetes Institute opublikowane niedawno w czasopiśmie „Nature” pokazały, że możliwe jest pobudzenie komórek progenitorowych trzustki do produkcji insuliny w ciągu 48 godzin za pomocą dwóch dostępnych leków. Odkrycie to otwiera nowe możliwości leczenia cukrzycy i może mieć znaczenie również w leczeniu innych chorób.

Przekształcone komórki beta pobrane z trzustki trzech dawców, w tym dzieci i dorosłych w wieku 7, 56 i 61 lat z cukrzycą typu 1, oraz od osoby bez cukrzycy.

„Uznajemy podejście regeneracyjne za ważny postęp w rozwoju klinicznym. Do tej pory proces regeneracji był przypadkowy i brakowało mu potwierdzenia, a co ważniejsze, mechanizmy epigenetyczne (zmiany funkcji genów niezależne od zmian w sekwencji DNA – przyp. red.) regulujące taką regenerację u ludzi pozostają słabo poznane” – zaznaczył profesor El-Osta, który kierował badaniem.

Badane komórki zostały aktywowane w laboratorium za pomocą inhibitorów, aby rozpoczęły produkcję insuliny, a następnie zostały wszczepione z powrotem chorym. Jeśli ta metoda okaże się skuteczna, może to oznaczać, że będzie możliwa do zastosowania u każdego pacjenta.

„Pobranie komórek od konkretnego pacjenta zabezpiecza go przed reakcjami odrzucenia własnych ciał, bo to są komórki, które mają taki sam układ antygenowy. Pytanie tylko, czy to będzie działać? To wykażą kolejne badania” – wyjaśnił prof. Strojek.

Czy to oznacza, że koniec zastrzyków z insuliny jest bliski?

Mimo że nowatorskie podejście do stymulacji komórek progenitorowych w produkcji insuliny może zmienić przebieg choroby i ułatwić wytwarzanie insuliny, przed nami jeszcze wiele pracy. Aby taka terapia mogła być dostępna dla pacjentów, konieczne są badania przedkliniczne, które mają na celu opracowanie odpowiednich inhibitorów jako leków przywracających produkcję insuliny.

„Trzeba podkreślić to, że są to badania rzeczywiście na wczesnym etapie doświadczalnym. To są badania nawet nie na zwierzętach jeszcze, ale na komórkach” – podkreślił prof. Strojek. Dodał, że opracowanie takiej terapii może zająć lata.

Dr Leszek Borkowski, farmakolog kliniczny z Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego w Warszawie i były prezes Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, zauważył, że wyniki badań przedklinicznych nie pozwalają przewidzieć ostatecznej formuły leku.

Według dr n. farm. Leszka Borkowskiego, farmakologa klinicznego z Mazowieckiego Szpitala Bródnowskiego w Warszawie, były prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, wyniki badań przedklinicznych nie są wystarczające do przewidzenia ostatecznej formuły leku.

„Jeżeli mamy np. 10 tys. badań przedklinicznych, to mamy szczęście, jeśli jedno z nich będzie miało kontynuację w badaniach klinicznych” – podsumował.

Procedura rejestracji leków jest skomplikowana, dlatego zmiana wskazania zastosowania leku onkologicznego do leczenia cukrzycy może wymagać dodatkowego czasu. Dodatkowo, te konkretne inhibitory nie zostały jeszcze zatwierdzone do leczenia onkologicznego na rynku europejskim, co wymaga zgody Europejskiej Agencji Leków (EMA).

„Rejestracja FDA nie wpływa na rejestrację w EMA. Każda z tych instytucji jest niezależna. Sama ocenia według swoich procedur” – przypomniał w rozmowie z Serwisem Zdrowie dr n. farm. Leszek Borkowski. Jednocześnie podkreślił, że „rozszerzanie wskazań leków onkologicznych wymaga szczególnej rozwagi i kontrolowania działań niepożądanych”.

Dla pacjentów i ich rodzin nowe odkrycia naukowe dotyczące skutecznej terapii na dotychczas nieuleczalne choroby stanowią ogromną nadzieję. Jednakże droga do skutecznego leczenia jest długa. Najnowsze badania dotyczące możliwości przywrócenia naturalnego procesu produkcji insuliny u osób z cukrzycą typu 1, co mogłoby zakończyć konieczność stosowania wstrzyknięć podskórnych, zostały skomentowane przez ekspertów.

Choroba ta obejmuje wyniszczenie komórek beta trzustki, które są odpowiedzialne za produkcję insuliny. Ta substancja jest konieczna do życia, dlatego osoby z cukrzycą typu 1 muszą dostarczać ją z zewnątrz, zazwyczaj za pomocą penów lub pomp insulinowych. Na razie nie odkryto skuteczniejszej terapii, która mogłaby zatrzymać proces wyniszczania tych komórek.

„Leki onkologiczne są lekami z tzw. ciężkiej farmacji. To są leki, które zabijają nowotór, ale wywołują również spustoszenie w organizmie pacjenta. Wszystko po to, by uratować mu życie” – dodał.

Ekspert zaleca stosowanie mniej agresywnych terapii do zwalczania choroby, aby nie osłabiać układu odpornościowego. Obecnie prowadzone są badania nad nowymi lekami z grupy inhibitorów.

„Jednak w tym wszystkim trzeba pamiętać, że każda choroba ma kilkadziesiąt szlaków metabolicznych. Wyjaśniając, można sobie wyobrazić, że z Warszawy do Krakowa można jechać przez Katowice, Wrocław i Lublin. Ważne jest to, by wybrać jak najlepszą drogę. Nie jest to jedynie droga, która szybko rozwiąże problem medyczny, ale również droga, która pozwoli przeżyć leczenie pacjentowi” – wyjaśnił ekspert.

Dla pacjentów i ich bliskich każda nowa informacja naukowa o odkryciu skutecznej terapii na dotąd nieuleczalną chorobę to ogromna nadzieja. Najnowsze badania dotyczące możliwości przywrócenia naturalnego procesu produkcji insuliny u osób z cukrzycą typu 1, a co za tym idzie, zakończenie uciążliwej terapii wstrzyknięć podskórnych, zostały skomentowane przez ekspertów.

Choroba ta charakteryzuje się wyniszczeniem komórek beta wysp trzustkowych, które są odpowiedzialne za produkcję insuliny. Pacjenci z cukrzycą typu 1 muszą dostarczać insulinę z zewnątrz, co jest niezbędne do przeżycia. Obecnie nie ma skuteczniejszej terapii, która zatrzymałaby proces wyniszczania komórek beta w trzustce. Badania nad odtworzeniem tych komórek prowadzone są nadal.

„Nie ma nic gorszego niż powiedzieć choremu, że przyniesie mu się lekarstwo, które postawi go na nogi i nie przyjść następnego dnia do pracy” – podsumował farmakolog.

Źródło dystrybucji: pap-mediaroom.pl